Els medicaments innovadors solen significar noves opcions de tractament per als pacients i avenços en l'atenció sanitària per al públic. El Centre d'Avaluació i Investigació de Medicaments (CDER) de l'Administració d'Aliments i Medicaments dels EUA (FDA) realitza una avaluació completa dels medicaments proposats basant-se en els elements de disseny de l'estudi necessaris i altres factors necessaris en una aplicació de medicaments. A 31 de desembre de 2023, la FDA ha aprovat un total de 55 nous fàrmacs el 2023, incloent 37 noves entitats moleculars i 18 productes biològics. El següent és un resum i una introducció als nous fàrmacs d'entitats moleculars aprovats pel CDER l'any 2023. Aquest article no inclou nous productes biològics terapèutics, vacunes, productes al·lèrgics, sang i productes sanguinis, derivats del plasma, productes de teràpia cel·lular i gènica ni altres productes aprovats. pel Centre d'Avaluació i Recerca Biològiques el 2023.
Brenzavvy
El 20 de gener de 2023, Theracos Bio Pharmaceuticals va anunciar que la Food and Drug Administration (FDA) dels Estats Units va aprovar Brenzavvy per utilitzar-lo com a complement de la dieta i l'exercici per millorar el control del sucre en la sang en adults amb diabetis tipus 2. L'ingredient actiu del fàrmac és bexagliflozin, bexagliflozin És un inhibidor del cotransportador de sodi-glucosa 2 (SGLT2). Aquest producte no es pot utilitzar en pacients amb diabetis tipus 1 o en el tractament de la cetoacidosi diabètica, així com en pacients al·lèrgics a la bexagliflozina. No és adequat per a pacients amb insuficiència renal en fase terminal ni per a aquells que actualment estan en tractament. Tractament de la diabetis tipus 2 en pacients que reben diàlisi.
Jaypirca
El 27 de gener de 2023, Eli Lilly va anunciar que la FDA ha accelerat l'aprovació del seu inhibidor de BTK de nova generació Jaypirca, que és adequat per al tractament del limfoma de cèl·lules del mantell recidivat o refractari (limfoma de cèl·lules del mantell) després de rebre almenys dues línies de tractament sistèmic. teràpia (inclosos inhibidors de BTK). MCL) pacients adults. L'ingredient actiu d'aquest producte és pirtobrutinib, que és el primer i únic inhibidor de BTK no covalent (reversible) aprovat per la FDA i el primer del món.
Orserdu
El 27 de gener de 2023, la FDA va aprovar Elacestrant, una subsidiària de la filial de Menarini Stemline Therapeutics, per rebre l'aprovació accelerada de la FDA amb el nom comercial Orserdu per a dones postmenopàusiques amb mutacions ER+, HER2- i ESR1 la malaltia de les quals ha progressat després almenys teràpia endocrina de primera línia. o pacients homes adults amb càncer de mama avançat o metastàtic. Elacestrant és un modulador selectiu del receptor d'estrògens (SERD) que pot degradar el receptor d'estrògens depenent de la dosi i inhibir la transcripció gènica i el creixement del tumor depenent de l'estradiol. Això també està aprovat per la FDA. El primer SERD oral aprovat.
Jesduvroq
L'1 de febrer de 2023, GlaxoSmithKline va anunciar que la FDA va aprovar la comercialització del seu inhibidor de la prolil hidroxilasa del factor induïble per la hipòxia (HIF-PHI) Jesduvroq. El principi actiu d'aquest producte és el daprodustat, que és adequat per al tractament de persones que s'han sotmès a diàlisi. Jesduvroq no és adequat per al seu ús en adults amb anèmia causada per malaltia renal crònica d'almenys quatre mesos i que no estan en diàlisi. Jesduvroq es converteix en el primer fàrmac oral comercialitzat als Estats Units per tractar l'anèmia causada per una malaltia renal crònica.
Filspari
El 17 de febrer de 2023, Travere Therapeutics va anunciar que la FDA havia accelerat l'aprovació del seu fàrmac Filspari, l'ingredient actiu del qual és sparsentan, un antagonista del receptor d'endotelina i angiotensina II. Aquest és el segon fàrmac aprovat per la FDA per tractar la nefropatia IgA en adults.
Skyclarys
El 28 de febrer de 2023, Reata Pharmaceuticals va anunciar que la FDA va aprovar una nova sol·licitud de fàrmac per a l'agonista Nrf2 Skyclarys per al tractament de l'atàxia de Friedreich (atàxia de Friedreich) en adults i adolescents de 16 anys o més. Skyclarys és el primer També és l'únic medicament adequat per a pacients amb atàxia de Friedrich. L'ingredient actiu del fàrmac és l'omaveloxolona, que ha rebut les designacions de medicaments orfes, de via ràpida i de malalties pediàtriques rares de la FDA dels EUA.
Zavzpret
El 9 de març de 2023, Pfizer va anunciar que la FDA va aprovar el seu fàrmac Zavzpret. S'utilitza per tractar la migranya aguda en pacients adults. L'ingredient actiu del fàrmac és Zavegepant Hydrochloride. Zavegepant és un antagonista del receptor CGRP de molècules petites d'alta afinitat i altament selectiu de tercera generació que bloqueja de manera reversible el receptor CGRP, inhibint així l'activitat biològica del neuropèptid CGRP pot alleujar i prevenir atacs de migranya.
Daybue
El 10 de març de 2023, Acadia va anunciar que la FDA va aprovar Daybue per al tractament de la síndrome de Rett en persones majors de dos anys. Daybue és un nou anàleg sintètic del tripèptid aminoterminal del factor de creixement semblant a la insulina I (IGF-1). L'ingredient actiu, trofinetide, està dissenyat per tractar els símptomes bàsics de la síndrome de Rett reduint potencialment la neuroinflamació i donant suport a la funció sinàptica. Daybue es va convertir en el primer, i actualment l'únic, medicament aprovat per tractar la síndrome de Rett.
Rezzayo
El 22 de març de 2023, Cidara Therapeutics va anunciar que la FDA va aprovar Rezzayo, el principi actiu del qual és l'acetat de Rezafungin, per al tractament de la candidèmia i la candidiasi invasiva en adults. El fàrmac és una equinocandina nova que actua inhibint la beta-1,3-glucosa sintasa, alterant així la integritat de la paret cel·lular dels fongs. Aquest és el primer tractament aprovat per a les infeccions invasives per Candida en més d'una dècada.
Joana
El 24 de març de 2023, Pharming Pharmaceutical Group va anunciar que la FDA va aprovar la comercialització de Joenja per primera vegada. L'ingredient actiu del fàrmac és el fosfat de leniolisib, que s'utilitza per tractar la síndrome d'hiperactivació de PI3Kδ (APDS) en adults i nens a partir de 12 anys. Joenja és un inhibidor oral que s'adreça selectivament al fosfatidilinositol 3-quinasa delta (PI3Kδ) i és la primera teràpia aprovada per la FDA per a l'APDS.
Qalsody
El 25 d'abril de 2023, Biogen va anunciar que la FDA va aprovar la comercialització de Qalsody. L'ingredient actiu del fàrmac és tofersen per al tractament d'adults amb esclerosi lateral amiotròfica (ELA, ALS) amb mutacions del gen SOD1. Més de 200 anys després del descobriment de l'ELA, aquest és el quart fàrmac per tractar l'ELA que s'ha llançat a nivell mundial, i també és l'única teràpia basada en biomarcadors que ha rebut l'aprovació accelerada de la FDA per al tractament de l'ELA relacionada amb mutacions genètiques.
Veozah
El 12 de maig de 2023, Astellas va anunciar que la FDA va aprovar la llista de Veozah. L'ingredient actiu del fàrmac és Fezolinetant, que s'utilitza per tractar la síndrome vasomotora moderada a severa (VMS) causada per la menopausa. Fezolinetant és un antagonista del receptor NK3. En antagonitzar els receptors NK3, bloquejar la combinació de neuroquinina B (NKB) i neurones kisspeptina/neuroquinina B/dinorfina (KNDy), regula l'activitat neuronal al centre termoregulador, restaurant finalment l'equilibri i alleujant el VMS.
Miebo
El 18 de maig de 2023, Bausch+Lomb Corp. i Novaliq GmbH van anunciar que la FDA va aprovar la comercialització de Miebo. L'ingredient actiu del fàrmac és el perfluorhexiloctà, que s'utilitza per tractar els signes i símptomes de la síndrome de l'ull sec. Miebo, un alcà fluorat, és una solució ocular anhidra, d'un component i sense conservants, que és la primera i única solució ocular aprovada per la FDA per dirigir directament l'evaporació de les llàgrimes per al mètode de tractament de la malaltia de l'ull sec.
Xacduro
El 23 de maig de 2023, Innoviva va anunciar que la FDA va aprovar la comercialització de Xacduro, que conté els ingredients actius Sulbactam i Durlobactam, per al tractament de bacteris adquirits a l'hospital causats per soques susceptibles d'acetat d'Acinetobacter baumannii en persones de 18 anys o més. . pneumònia i pneumònia bacteriana associada al ventilador. En aquesta combinació, Sulbactam és un fàrmac que està estructuralment relacionat amb la penicil·lina i és responsable de matar Acinetobacter baumannii, mentre que Durlobactam protegeix el Sulbactam de ser degradat per enzims produïts per Acinetobacter baumannii.
Posluma
El 25 de maig de 2023, Blue Earth Diagnostics va anunciar que la FDA va aprovar la llista de Posluma, l'ingredient actiu del qual és Flotufolastat F-18 Galli, per al seu ús en la detecció de tomografia per emissió de positrons radioactius (PET) d'antigen de membrana específic de la pròstata ( PSMA) positivitat. lesions, en homes amb sospita de càncer de pròstata metastàtic que són candidats a la teràpia definitiva inicial o en els quals se sospita de recurrència a causa dels nivells elevats d'antigen específic de pròstata (PSA) sèric.
Paxlovid
El 25 de maig de 2023, Pfizer va anunciar que la FDA va aprovar la comercialització de Paxlovid. Els ingredients actius del fàrmac són Nirmatrelvir i Ritonavir. S'utilitza per tractar pacients adults amb infecció per COVID-19 lleu a moderada. Paxlovid és el quart medicament aprovat per la FDA. El primer medicament que s'utilitza per tractar la COVID-19 en adults i l'únic medicament antiviral oral.
Inpefa
El 26 de maig de 2023, Lexicon Pharmaceuticals va anunciar que la FDA va aprovar la llista d'Inpefa. L'ingredient actiu del fàrmac és sotagliflozina. Inpefa és un inhibidor del cotransportador de sodi i glucosa 2 (SGLT2) que s'utilitza per reduir el risc d'insuficiència cardíaca o risc crònic de mort cardiovascular, visites d'urgència per insuficiència cardíaca i hospitalització per insuficiència cardíaca en adults amb malaltia renal, diabetis tipus 2 i altres factors de risc cardiovascular.
Litfulo
El 23 de juny de 2023, Pfizer va anunciar que la FDA va aprovar Litfulo, l'ingredient actiu del qual és Ritlecitinib Tosylate, per al seu ús en pacients amb alopècia areata severa de 12 anys o més. Litfulo és un inhibidor de la cinasa que inhibeix la Janus cinasa 3 (JAK3) i les tirosina cinases expressades a la família de les cinases del carcinoma hepatocel·lular (TEC).
Vanflyta
El 20 de juliol de 2023, Daiichi Sankyo va anunciar que la FDA va aprovar la llista de Vanflyta. L'ingredient actiu del fàrmac és el diclorhidrat de Quizartinib, per al tractament de pacients adults amb leucèmia mieloide aguda (AML) recentment diagnosticada amb mutacions FLT3-ITD. Quizartinib és el primer inhibidor de FLT3 aprovat per la FDA específicament per al tractament de la LMA positiva per FLT3-ITD i cobreix les tres fases de tractament de l'AML de nova diagnosi: teràpia d'inducció, consolidació i manteniment en pacients sense trasplantament.
Xdemvy
El 24 de juliol de 2023, Tarsus va anunciar que la FDA va aprovar Xdemvy, l'ingredient actiu del qual és Lotilaner, per al tractament de la blefaritis Demodex. Lotilaner és un inhibidor selectiu dels àcars dels canals de clorur depèn de l'àcid gamma-aminobutíric (GABA). La inhibició d'aquests canals de clorur de GABA provoca paràlisi a l'organisme objectiu, donant lloc a la seva mort. El fàrmac s'adreça directament a Demodex, la font de la blefaritis Demodex. Aquest és el primer i únic tractament radical aprovat per la FDA específicament per a Demodex.
Izervay
El 4 d'agost de 2023, Astellas Pharma va anunciar que la FDA va aprovar la comercialització d'Izervay desenvolupat per la seva filial Iveric Bio. L'ingredient actiu del fàrmac és Avacincaptad Pegol Sodium, que s'utilitza per tractar l'atròfia geogràfica (GA) causada per la degeneració macular (DMAE). Izervay és un nou inhibidor de la proteïna del complement C5, que conté avacincaptad pegol, que debilita l'activitat del sistema del complement mitjançant un atac dirigit a C5, de manera que pot frenar el desenvolupament de l'atròfia del mapa.
Sohonos
El 16 d'agost de 2023, Ipsen va anunciar que la FDA va aprovar la comercialització de Sohonos. L'ingredient actiu del fàrmac és el palovarotè, que s'utilitza per reduir la producció de nou teixit ossificat en pacients amb ossificació muscular progressiva (FOP). El palovarotè és un agonista oral i selectiu del receptor gamma d'àcid retinoic (RAR) que media les interaccions entre receptors, factors de creixement i proteïnes en la via de senyalització de la retina per reduir el desenvolupament de nous ossos anormals. forma. Sohonos és el primer fàrmac aprovat per la FDA per tractar la FOP.
Afexda
El 8 de setembre de 2023, BioLineRx va anunciar que la FDA va aprovar la llista d'Aphexda. L'ingredient actiu del fàrmac és l'acetat de Motixafortide. Aphexda és un agent mobilitzador de cèl·lules mare hematopoètiques adequat per utilitzar-lo en combinació amb filgrastim (G-CSF) per mobilitzar el mieloma múltiple. Les cèl·lules mare hematopoètiques del pacient es transfereixen a la sang perifèrica per a la seva recollida i posterior trasplantament autòleg. Aphexda és un innovador inhibidor de CXCR4 administrat per injecció subcutània. Aphexda és el primer fàrmac innovador que ha rebut l'aprovació de la FDA per a la mobilització de cèl·lules mare del mieloma múltiple en deu anys.
Ojjaara
El 15 de setembre de 2023, GSK va anunciar que la FDA va aprovar la comercialització d'Ojjaara. L'ingredient actiu del fàrmac és el diclorhidrat de momelotinib, que és adequat per al tractament de la mielofibrosi de risc moderat o alt, inclosa la mielofibrosi primària o la mielofibrosi secundària (policitèmia vera i trombocitèmia essencial) en adults amb anèmia. Ojjaara és un nou fàrmac amb un mecanisme d'acció diferenciat que s'adreça a JAK1, JAK2 i ALK2. Ojjaara és el primer i únic tractament adequat per a pacients amb mielofibrosi i anèmia.
Exxua
El 22 de setembre de 2023, Fabre-Kramer Pharmaceuticals va anunciar que la FDA va aprovar la llista d'Exxua. L'ingredient actiu del fàrmac és el clorhidrat de gepirona, que és adequat per al tractament de la depressió adulta (MDD). Exxua és el primer agonista del receptor 5-HT1A selectiu oral aprovat per la FDA per al tractament del MDD.
Rivfloza
El 29 de setembre de 2023, NovoNordisk va anunciar que la FDA va aprovar la llista de la seva injecció de teràpia RNAi Rivfloza. L'ingredient actiu del fàrmac és Nedosiran Sodium. És adequat per reduir el risc d'hiperoxalúria primària tipus 1 a partir de 9 anys i amb funció renal relativament baixa. millors nivells d'oxalat urinari en pacients amb Rivfloza, la primera teràpia d'ARNi aprovada desenvolupada per Novo Nordisk. Rivfloza s'uneix a l'ARNm que expressa la lactat deshidrogenasa (LDH) i inhibeix l'expressió d'aquesta proteïna, reduint significativament la sobreproducció d'oxalat.
Velsibilitat
El 12 d'octubre de 2023, Pfizer va anunciar que la FDA va aprovar la comercialització de Velsipity. L'ingredient actiu del fàrmac és Etrasimod Arginine. Velsipity és un modulador del receptor de fosfat 1-esfingosina que pot bloquejar parcialment i de manera reversible els limfòcits. La capacitat de sortir dels òrgans limfoides, reduint així el nombre de limfòcits a la sang perifèrica, està indicada per al tractament de la colitis ulcerosa activa de moderada a severa en adults.
Zilbrysq
El 17 d'octubre de 2023, UCB va anunciar que la FDA va aprovar la comercialització de Zilbrysq. L'ingredient actiu del fàrmac és Zilucoplan Sodium, que s'utilitza per tractar pacients adults amb miastènia gravis generalitzada (gMG) que són positius per als anticossos del receptor anti-acetilcolina (AChR). Com a inhibidor del complement C5, Zilbrysq inhibeix el dany de la unió neuromuscular mediada pel complement mitjançant el seu mecanisme d'acció dirigit. Zilbrysq és el primer inhibidor del complement C5 de pèptid macrocíclic subcutani nou, una vegada al dia, aprovat per tractar aquests pacients.
Agamree
El 26 d'octubre de 2023, Santhera Pharmaceuticals i ReveraGen BioPharma van anunciar conjuntament que la FDA va aprovar la llista d'Agamree. L'ingredient actiu del fàrmac és Vamorolone. Agamree és un corticosteroide que exerceix efectes antiinflamatoris i immunosupressors a través del receptor de glucocorticoides. És adequat per al tractament de la distròfia muscular de Duchenne (DMD) en pacients de 2 anys o més.
Fruzaqla
El 8 de novembre de 2023, Chi-Med i Takeda van anunciar conjuntament que la FDA va aprovar l'aplicació de màrqueting de Fruzaqla. L'ingredient actiu del fàrmac és fruquintinib, que s'utilitza per tractar pacients que han rebut prèviament un tractament a base de fluorouracil, oxaliplatina i irinotecà. Quimioteràpia, teràpia amb factor de creixement endotelial anti-vascular ("VEGF") i teràpia antireceptor del factor de creixement epidèrmic (EGFR) en adults amb càncer colorectal metastàtic.
Defencath
El 15 de novembre de 2023, CorMedix va anunciar que la FDA va aprovar la llista de Defencath. Els ingredients actius del fàrmac són l'heparina sòdica i la taurolidina. És adequat per reduir el risc d'insuficiència renal en una població limitada de pacients adults amb insuficiència renal que reben hemodiàlisi a llarg termini mitjançant un catèter venós central (CVC). Infeccions relacionades amb el torrent sanguini (CRBSI), l'heparina és una solució anticoagulant que s'utilitza sovint en catèters quan no s'utilitzen per evitar que es formin coàguls de sang potencialment perillosos. La taurolidina és un agent antibacterià de tiadiazina desenvolupat per CorMedix Company. Es pot utilitzar com a agent antibacterià d'ampli espectre contra diversos bacteris.
Augtyro
El 15 de novembre de 2023, BRISTOL va anunciar que la FDA va aprovar Augtyro, l'ingredient actiu del qual és repotrectinib, per al tractament de pacients adults amb càncer de pulmó de cèl·lules no petites (NSCLC) ROS1-positiu localment avançat o metastàtic. Repotrectinib és el primer inhibidor de ROS1, pan-TRK i ALK de nova generació, que té els avantatges d'una eficàcia més forta contra el càncer, un anticancerí d'ampli espectre multiobjectiu i el potencial de superar la resistència als medicaments.
Truqap
El 16 de novembre de 2023, Astrazeneca va anunciar que la FDA va aprovar la llista de Truqap. L'ingredient actiu del fàrmac és Capivasertib. Truqap s'utilitza en combinació amb Faslodex per al tractament del receptor hormonal (HR) positiu i del receptor del factor de creixement epidèrmic humà 2 (HER2) negatiu. Pacients adults amb càncer de mama localment avançat o metastàtic. Truqap és un primer inhibidor de l'AKT i un inhibidor competitiu de l'adenosina trifosfat (ATP) selectiu oral que inhibeix les 3 isoformes de la serina/treonina cinasa AKT (AKT1/2/3).
Ogsiveo
El 27 de novembre de 2023, SpringWorks Therapeutics va anunciar que la FDA va aprovar la comercialització d'Ogsiveo. L'ingredient actiu del fàrmac és el bromhidrat de nirogacestat. Ogsiveo és un inhibidor oral de la gamma secretasa per al tractament de pacients adults amb tumors desmoides progressius que requereixen teràpia sistèmica. Aquest producte és el primer tractament del tumor desmoide aprovat per a la seva comercialització. La FDA va concedir anteriorment a Nirogacestat Breakthrough Therapy, Fast Track i Orfe Drug per al tractament de tumors desmoides.
Fabhalta
El 5 de desembre de 2023, Novartis va anunciar que la FDA va aprovar la llista de Fabhalta. L'ingredient actiu del fàrmac és el clorhidrat d'Iptacopan, que és adequat per al tractament de pacients adults amb hemoglobinúria paroxística nocturna (PNH). Fabhalta és un inhibidor del factor B del complement que actua de manera proximal en la via alternativa del complement del sistema immunitari per controlar de manera integral la destrucció de glòbuls vermells (RBC) tant dins com fora dels vasos sanguinis.
Filsuvez
El 18 de desembre de 2023, AMRYT va anunciar que la FDA va aprovar la comercialització de Filsuvez. L'ingredient actiu del fàrmac és el triterpens de bedoll, que és adequat per al tractament de l'epidermòlisi junctional o atròfica en pacients de 6 mesos o més.
Wainua
El 21 de desembre de 2023, Wainua, desenvolupat conjuntament per AstraZeneca i Ionis Pharmaceuticals, va ser aprovat per la FDA als Estats Units per al tractament de la polineuropatia amb amiloïdosi hereditària mediada per transtiretina en adults. Wainua és un conjugat d'oligonucleòtids-GalNAc antisentit que provoquen la degradació de l'ARNm de TTR mutant i de tipus salvatge en unir-se a l'ARNm de TTR, reduint així la proteïna TTR sèrica i la deposició de proteïnes TTR als teixits. Pretén frenar la progressió de la malaltia i millorar la qualitat de vida dels pacients mitjançant la inhibició de la producció de proteïnes TTR mutants malplegades.
En resum, el nombre de nous fàrmacs aprovats per la FDA el 2023 va assolir un màxim de cinc anys i la proporció de medicaments amb mecanismes innovadors va assolir un nou màxim. Els fàrmacs de molècules petites segueixen sent la principal força en fàrmacs innovadors, mentre que el nombre de teràpies gèniques aprovades pel CBER arriba a un rècord i les innovacions continuen sorgint.